2021年09月，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已将Danyelza（naxitamab，那昔妥单抗）的上市许可申请（BLA）纳入优先审评，拟治疗复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。

　　Danyelza可与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。

　　神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤之一，尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率，但幸存者有很高的复发风险。

　　研究在年龄≥1岁、对既往治疗显示表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定、骨骼或骨髓中有难治或复发性疾病的高危神经母细胞瘤患者中开展。

　　201研究（NCT03363373）中，22例患者纳入疗效分析，64%有难治性疾病、36%有复发性疾病，中位年龄为5岁（范围：3-10岁）。结果显示，Danyelza联合GM-CSF治疗的总缓解率（ORR）为45%、完全缓解率（CR）为36%、部分缓解率（PR）为9%。在有治疗反应的患者中，30%的患者缓解持续时间（DOR）≥6个月。

　　12-230研究（NCT01757626）中，38例患者纳入疗效分析，55%有复发性神经母细胞瘤、45%有难治性疾病，中位年龄为5岁（范围：2-23岁）。结果显示，Danyelza联合GM-CSF治疗的总缓解率（ORR）为34%、完全缓解率（CR）为26%、部分缓解率（PR）为8%。在有治疗反应的患者中，23%的患者缓解持续时间（DOR）≥6个月。

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