FDA批准艾曲波帕用于罕见血液病 慢性免疫性血小板减少性紫癜是在很多儿童群体中发病率较高之一的罕见疾病。不过，目前已经有药物被批准用于治疗该疾病。接下来海得康艾曲波帕直邮就来谈谈这个药物。

8月24日，美国FDA批准艾曲波帕用于治疗患有一种罕见血液疾病慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)儿科患者(1岁及以上年龄)的低血小板计数。使用其它ITP药物已经不能达到合适的缓解或手术切除脾脏的儿童患者可以使用艾曲波帕。

ITP是一种导致异常低数量血小板的疾病，血小板可以帮助血液凝固。没有足够的血小板，皮下、粘膜中(如口腔)或身体的其它部位就会发生出血。

今天艾曲波帕的获批强调了FDA在儿科血液学与肿瘤领域充分发展治疗的承诺，FDA药物评价与研究中心血液学及肿瘤产品办公室主任、Pazdur博士称。这次在1岁及更大儿童中的新用途基于一项最近用于6岁及以上年龄儿童的批准，对于那些在使用了其它可供使用的治疗后疾病进展的少年儿童来说，这次的批准填补了一项未满足的需求。

艾曲波帕有助于增加血小板的产生，其作为一种日服一次的药片或作为一种与液体混合的粉末供1岁到5岁的儿童口服使用。这款药物最初于2008年被批准治疗与儿科有相同适应症的成年人。艾曲波帕应只用于其血小板减少程度及临床病症增加出血风险的ITP患者。

艾曲波帕用于1-17岁患有ITP的儿科患者的有效性及安全性在159名受试者参与的两项双盲、安慰剂对照试验中得到评价，试验的主要终点是血小板计数的增加。在第一项试验(n=67)中，患者被随机配给每天使用艾曲波帕或安慰剂，治疗周期为7周。

那些服用艾曲波帕的患者，在治疗的第1-6周，有62%的人其血小板计数得到改善，未进行过急救治疗，相比之下，安慰剂治疗患者中这一比例为32%。在第二项试验(n=92)中，患者每天接受艾曲波帕或安慰剂治疗，治疗周期为13周，以艾曲波帕治疗的患者，在第5-12周之间的8周治疗中，有41%的人至少有6周时间经历了血小板计数增加，相比之下，以安慰剂治疗的患者这一比例仅为3%。

在两项试验中，服用艾曲波帕的患者对其它用来增加血小板计数治疗的药物还有更少的需求，如糖皮质激素药物或血小板输注。试验开始时，在服用一种或更多种ITP药物的患者中，大约有一半的人能够减少或停止这些药物的使用，特别是糖皮质激素类药物。

在1岁或更大年龄的儿童中，以艾曲波帕治疗的最常见副作用是上呼吸道或鼻咽感染(症状包括发烧、咳嗽、鼻塞、流鼻涕及喉咙痛)、腹泻、腹痛、皮疹及肝酶升高。艾曲波帕用于1岁以下ITP儿科患者或血小板减少与慢性丙型肝炎及严重再生障碍性贫血相关的儿科患者的安全性及有效性尚未确定。

因慢性免疫性血小板减少性紫癜是一种罕见疾病，所以FDA授予了艾曲波帕孤儿药资格。在完善艾曲波帕的道路上为其他研究机构创造了很好的条件。希望以后的艾曲波帕能够完全治疗这种罕见的疾病。