伏索利肽（vosoritide）

【适应症】
本品是一种C型利钠肽（CNP）类似物，适用于治疗儿童患者的伴有开放性骨骺（生长板)软骨发育不全,可促进其线性生长。
【推荐剂量】
本品剂量基于患者的实际体重，通过皮下注射给药，每日一次。
患者实际体重在3kg，剂量为0.096mg，注射体积为0.12mL，本品用于复溶的小瓶剂量规格0.4mg。
体重为4kg的剂量为0.12mg，注射体积为0.15mL，本品用于复溶的小瓶剂量规格0.4mg。
体重为5kg的剂量为0.16mg，注射体积为0.2mL，本品用于复溶的小瓶剂量规格0.4mg。
体重为6-7kg的剂量为0.2mg，注射体积为0.25mL，本品用于复溶的小瓶剂量规格0.4mg。
体重为8-11kg的剂量为0.24mg，注射体积为0.3mL，本品用于复溶的小瓶剂量规格0.4mg。
体重为12-16kg的剂量为0.28mg，注射体积为0.35mL，本品用于复溶的小瓶剂量规格0.56mg。
体重为17-21kg的剂量为0.32mg，注射体积为0.4mL，本品用于复溶的小瓶剂量规格0.56mg。
体重为22-32kg的剂量为0.4mg，注射体积为0.5mL，本品用于复溶的小瓶剂量规格0.56mg。
体重为33-43kg的剂量为0.5mg，注射体积为0.25mL，本品用于复溶的小瓶剂量规格1.2mg。
体重为44-59kg的剂量为0.6mg，注射体积为0.3mL，本品用于复溶的小瓶剂量规格1.2mg。
体重为60-89kg的剂量为0.7mg，注射体积为0.35mL，本品用于复溶的小瓶剂量规格1.2mg。
体重≥90kg的剂量为0.8mg，注射体积为0.4mL，本品用于复溶的小瓶剂量规格1.2mg。
【不良反应】
最常见的不良反应(>10%) ：注射部位红斑，注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、减少血压和胃肠炎。
【药理作用】
在软骨发育不全患者中,由于成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3) 的获得性功能突变，导致软骨内骨生长负向调节。本品通过抑制在丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)通路中细胞外信号-调节激酶1和2 (ERK1/2) ，快速加速纤维肉瘤丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶(RAF-1)的水平，从而与利钠肽受体-B (NPR-B)拮抗FGFR3下游信号传导结合。因此，本品与CNP一样，作为软骨内骨生长的正向调节因子,促进软骨细胞增殖和分化。
在具有开放生长板的动物模型中,本品给药导致促进软骨细胞增殖和分化导致生长板变宽,从而促进骨骼生长增加。在FGFR3相关软骨发育不良的小鼠模型中,以观察到侏儒症儿童患者的生长达到部分或完全正常化。
【贮藏】
将本品小瓶和预装稀释剂注射器存放在2℃至8℃之间的冰箱中，切勿冷冻，避免阳光直射。
可以将本品(混合前)放置于20℃ 至 25℃室温下储存最长90天。如果在室温下存放90天内未使用，需丢弃本品。
在室温下保存后，不要将本品再次冷藏。
请丢弃过期的本品药品。
将本品放在儿童和宠物接触不到的地方。