艾乐多卡基因疗法（Eladocagene exuparvovec)

【适应症】
本品是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法，适用于治疗患有芳香族L氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症的成人和儿童患者。
【用法用量】
推荐剂量为1.8x10¹¹个载体基因组(VG)。
以0.003 mL/分(0.18mL/小时)的输注速度，分别在每个壳核前后两个部位，共分4个部位输注，每个部位剂量为0.08 mL(0.45x10¹¹ vg)，每个部位持续输注27分钟。
总推荐剂量：1.8x10¹¹vg(0.32mL)
总输注次数：4
每次输注的量：0.08mL (0.45x10¹¹vg)
输注位置：前壳核2个，后壳核2个
每个目标点的输注速率：0.003mL/min
每个目标点的输注剂量持续时间：27min
【注意事项】
1. 孩子的头骨必须在艾乐多卡基因疗法注射前成熟。
2. 在使用艾乐多卡基因疗法之前，请告诉您的主治医生您的所有医疗状况，包括您是否有：心脏或肺部问题，运动障碍。低电解质水平，贫血，低血压，感染，失眠。
3. 艾乐多卡基因疗法尚未在65岁及以上的患者或小于16个月的儿童中进行研究。
4. 艾乐多卡基因疗法可能会伤害未出生的婴儿。具有生殖潜力的性活跃女性在使用前应进行阴性妊娠试验。
【不良反应】
最常见的副作用是：不受控制的、不自主的肌肉运动，如颤抖、滴答、震颤和全身运动(运动障碍)、发热、低血压、低红细胞(贫血)、唾液分泌过多、钾、磷和镁含量低、失眠、手术并发症。
【药理作用】
本品是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法，旨在递送编码AADC 酶的 DDC基因拷贝。壳核内输注本品导致AADC酶表达，随后在壳核中产生多巴胺。
【储存】
在不高于零下65C冷冻储存和运输。将药瓶保存在随附的纸箱中。给药前需先化冻，若不立即使用，储存在室温下(不高于25℃)，并在产品开始解冻后6h内使用。解冻后不能再次冻存。