atidarsagene autotemcel

【适应症】
本品适用于治疗症状前晚期婴儿型(PSL)、症状前早期青少年型(PSE)或早期症状性早期青少年型(ESEU)异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者。
【推荐剂量】
本品以单剂量输注形式提供，在1至8个输注袋中含有CD34+细胞县液，表1提供了基于MLD疾病亚型的本品的最小和最大推荐剂量,

表 1：LENMELDY 的最小和最大推荐剂量
MLD亚型	最低推荐剂量 （CD34+细胞/kg）	最大推荐剂量 （CD34+细胞/kg）
症状前晚期婴儿	4.2×106	30×106
症状前早期青少年	9×106	30×106
早期症状性早期青少年	6.6×106	30×106

所施用的剂量是根据儿童在注射 LENMELDY 时的体重，使用批次信息表上提供的信息计算得出的。
【不良反应】
Lenmeldy 最常见的副作用是发烧伴中性粒细胞计数低 (85%)、口腔内炎症 (77%)、呼吸道感染 (54%)、皮疹 (33%)、设备相关感染 (31%)、其他病毒感染 (28%)、发烧 (21%)、胃肠炎 (21%) 和肝脏肿大 (18%)。这些副作用发生在接受治疗一年内所有儿童中 10% 或更多，不包括实验室不良反应。
Lenmeldy 最常见的实验室异常是 D-二聚体升高（67%）、中性粒细胞减少症（28%）和肝酶升高（23%）。
【药理作用】
Lenmeldy 疗法始于一种称为造血干细胞 (HSC) 动员的治疗；即患者接受一种药物，帮助将干细胞从骨髓转移到血液中，以便收集。然后对干细胞进行基因改造，使其包含 ARSA 基因的工作副本，这就是 Lenmeldy 输注。在接受 Lenmeldy 输注之前，患者要接受化疗（骨髓消融性调理），以从骨髓中去除细胞，从而为新的改良干细胞留出空间。然后对 Lenmeldy 进行一次性单剂量输注，新改良的干细胞在骨髓中附着并繁殖。新改良的干细胞使身体能够制造 ARSA 酶，这有助于分解有害的硫脂积聚，并可能阻止 MLD 的进展。
【注意事项】
血栓和血栓栓塞事件：评估输注前后的血栓风险因素。考虑在输注干细胞前使用抗血栓药物进行预防。
脑部炎症（脑炎）：治疗后，应监测儿童是否出现脑炎的体征或症状。
严重感染：监测儿童是否出现严重感染。
通向肝脏和位于肝脏内部的小血管被堵塞（肝小静脉闭塞症）：监测儿童 VOD 的体征和症状，包括治疗后第一个月内所有患者的肝功能检查，并考虑预防 VOD。
延迟血小板植入：监测儿童是否出现血小板减少和出血，直至血小板恢复。
中性粒细胞植入失败的风险：输注后监测绝对中性粒细胞计数 (ANC)。如果没有发生中性粒细胞植入，则使用救援细胞。
插入性致癌风险：治疗后每年监测儿童是否患有血液系统恶性肿瘤。
超敏反应风险：输液期间监测超敏反应。
抗逆转录病毒药物的使用：儿童在动员前至少一个月或预计消除药物所需的时间内不应服用预防性 HIV 抗逆转录病毒药物。抗逆转录病毒药物可能会干扰 Lenmeldy 的生产。如果儿童需要抗逆转录病毒药物来预防 HIV，应推迟开始治疗，直到确认 HIV 检测呈阴性。
血清学检测干扰：接受过这种干细胞输注的儿童可能由于 LVV 前病毒插入而通过聚合酶链反应 (PCR) 检测 HIV 呈阳性，从而导致 HIV 检测呈假阳性。因此，接受过 Lenmeldy 的儿童不应使用基于 PCR 的检测方法筛查 HIV 感染。
【贮藏】
-将本品储存在低于-130”C的液氮中，直至解冻备药和给药。
-输注前快速解冻。
-解冻后不要二次冷冻。
-不要照本品，防止药物失活。