艾利瓦尔多芬基因疗法（elivaldogene autotemcel)

[二、适应症]
艾利瓦尔多芬基因疗法（elivaldogene autotemcel）适用于减缓患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的4-17岁男孩神经功能障碍的进展。
限制使用：
-本品不能治疗或预防肾上腺皮质功能不全。
-对本品的免疫反应可能导致本品在ABCD1基因完全缺失的患者中治疗无效。
-本品尚未在继发于头部创伤的CALD 中进行研究。
-鉴于本品存在血液系统恶性肿瘤的风险，且不清楚本品和人类肾上腺脑白质营养不良蛋白（ALDP）表达的长期耐久性，应仔细考虑每个男孩的治疗时机和孤立性男孩的治疗锥体束疾病，作为临床表现通常不会发生，直到成年。
[三、用法用量]
-本品的剂量基于每公斤体重的输液袋中CD34+细胞的数量。
-最小推荐剂量为5.0*10⁶ 个CD34+细胞/公斤。
[四、使用注意事项]
-严重感染：
危及生命的细菌和病毒感染可能发生。需监测患者的感染体征和症状。
-长期血细胞减少：
患者可能在接受本品治疗大于1年后出现血细胞减少。监测患者出血和感染情况。
-延迟血小板植入：
监测患者的血小板减少症和出血直至血小板植入和计数恢复。
-中性粒细胞植入失败的风险：
监测中性粒细胞绝对值计数，如果未发生中性粒细胞植入，则给予额外补充。
[五、副作用]
-最常见的非实验室不良反应（≥20%）：粘膜炎、恶心，呕吐，发热性中性粒细胞减少症，脱发，食欲下降，腹痛、便秘、发热、腹泻、头痛、皮疹。
-最常见的3级或4级实验室检验报告异常（≥40%）：白细胞减少症、淋巴细胞减少，血小板减少，中性粒细胞减少，贫血，低钾血症。
[六、作用机制]
本品是一种一次性基因疗法，旨在将ABCD1cDNA的功能性拷贝添加到患者自身的造血干细胞中，使用Lenti-D慢病毒载体转导自体CD34+细胞。本品输注后，转导CD34+ HSCs移植到骨髓中并分化成各种细胞类型，包括单核细胞（CD14+）能够产生功能性 ALDP。然后，功能性ALDP可以参与局部降解甚长链脂肪酸（VLCFA），被认为可以减缓或可能预防进一步的炎症和脱髓鞘。
[七、耐药处理]
参考相关临床诊疗指南或咨询主治医师。