菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨基因疗法（fidanacogene elaparvovec-dzkt)

[二、适应症]
菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨基因疗法（fidanacogene elaparvovec-dzkt）是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于治疗中度至重度B型血友病（先天性因子IX缺乏症）成人患者，该患者：
-目前正在使用因子IX预防性治疗，或
-目前或曾经发生危及生命的出血，或
-反复发生严重的自发性出血事件，以及，
-经过FDA批准的检测测试确定没有针对Rh74var（AAVRh74var）腺相关病毒血清型衣壳的中和抗体。
[三、用法用量]
推荐剂量为单次静脉输注5x10¹¹个载体基因组/kg体重（vg/kg）。
为了确定患者所需的剂量，需要以下计算步骤：
1）计算患者剂量重量：
基于患者的体重指数（BMI）（kg/m2）计算剂量重量，见下表
BMI         患者剂量重是
≤30kg/m2   剂量重量=实际体重
＞30kg/m2   使用以下计算确定:剂量体重(kg)=30kg/m²x身高(m)²
2）计算患者剂量的体积:
剂量重量（kg）除以20 =剂量（mL），剂量体积计算示例:
患者的体重、身高和BMI  如果BMI＞30kg/m²， 则   患者剂量重量   患者剂量（体
                                          计算患者的剂量重量                                 重除以20）
80kg.1.84m
23.6kg/m2                            无需调整                         80kg                4mL
120kg,1.84m
35.4kg/m²                           30kg/m2x[1.84(m)²           101.6kg           5.08mL
[四、使用注意事项]
肝毒性：本品给药后至少持续4个月，每周1次或2次，监测患者的转氨酶和因子IX活性水平，以降低潜在肝毒性的风险。如果出现转氨酶升高或因子IX活性下降，考虑使用皮质类固醇治疗。
-输注反应：在给药期间和输液结束后至少3小时内进行监测。如果患者出现症状，请降低输液速度或停止给药。输注反应消退后，以较慢的速度重新开始输注。
-恶性肿瘤：监测有肝细胞癌危险因素的患者(例如乙型或丙型肝炎、非酒精性脂肪性肝病、慢性饮酒、非酒精性脂肪性肝炎、高龄)，定期进行肝脏超声检查(例如，每年一次)和给药后5年内，监测患者的甲胎蛋白。使用本品治疗后，如果发生恶性肿瘤。
-监测实验室化验报告：监测因子 IX活性和因子IX抑制。
[五、副作用]
最常见的不良反应（≥5%）是转氨酶升高。
[六、作用机制]
本品是一种基因疗法，旨在将编码高活性FIX变体(FIX-R338L，hFIX Padua)的因子IX基因的功能副本引入转导细胞。AAV RH 74 var衣壳能够转导肝细胞，即因子IX合成的天然位点。本品单次静脉输注导致B型血友病患者细胞转导和循环因子IX活性增加。
[七、耐药处理]
参考相关临床诊疗指南或咨询主治医师。