福斯德诺普特林（fosdenopterin)

[二、适应症]
福斯德诺普特林（fosdenopterin)是一种环状吡喃蝶呤单磷酸酯（cPMP），适用于降低A型钼辅因子缺乏症（MoCD）患者的死亡风险。
[三、用法用量]
治疗钼黄素蛋白酶缺乏症的成人常用剂量：0.9mg/kg 静脉注射，每日一次
备注：
-剂量基于实际体重；使用不含 DEHP 的导管和 0.2 微米过滤器以1.5mL/min 的速度输注。
-基于对儿科患者进行的充分且控制良好的临床研究，已确定该药物对患有 A 型钼辅因子缺乏症（MoCD）的成人的安全性和有效性。
用途：降低A 型 MoCD患者的死亡风险。
儿科治疗钼黄素蛋白酶缺乏症的常用剂量：
-1 岁以下患者：剂量根据胎龄
确定
1）胎龄小于 37 周（早产新生儿）：
-初始剂量：0.4mg/kg IV 每天一次
-一个月剂量：0.7mg/kg IV 每天一次
-三个月剂量：0.9mg/kg IV 每天一次
2）胎龄 37 周及以上（足月新生儿）：
-初始剂量：0.55mg/kg IV 每天一次
-一个月剂量：0.75mg/kg IV 每天一次
-三个月剂量：0.9mg/kg IV 每天一次
3）1 岁或以上的患者：0.9mg/kg IV 每天一次
[四、使用注意事项]
本品会使患者对阳光过度敏感。建议本品治疗的患者避免或尽量减少患者暴露于阳光和人造紫外线，并在暴露在阳光下时采取预防措施，包括穿防护服和戴太阳镜。如果发生光敏反应，立即就医并考虑皮肤病学评估。
[五、副作用]
最常见的不良反应（＞25%）是输注导管相关并发症、发热、病毒感染肺炎、中耳炎、呕叶，咳嗽/打喷哺、病毒性上呼吸道感染，胃肠炎、菌血症、和腹泻。
[六、作用机制]
A型 MoCD 患者的 MOCS1 基因突变导致中间底物cPMP 的MOCS1A/B 依赖性合成。本品提供了cPMP的外源性来源的底物替代疗法，其可转化为钼蝶呤。然后将钼蝶呤转化为钼辅因子，这是钼依赖性酶的激活，包括亚硫酸盐氧化酶（SOX），一种酶降低神经毒性亚硫酸盐的水平。
[七、耐药处理]
参考相关临床诊疗指南或咨询主治医师。