赛诺菲近日宣布,评估sutimlimab治疗原发性冷凝集素病(CAD)成人患者26周的安全性和有效性。
结果显示,该研究达到了主要终点和次要终点,sutimlimab治疗一周内就显示出持续抑制经典补体途径介导的溶血(C1激活的溶血,健康红细胞的异常破坏)、改善贫血、减轻疲劳,并在整个研究过程中具有持续的治疗效果。通过功能测定,经典补体途径的活性被迅速抑制,血红蛋白水平升高、胆红素水平降低和疲劳减轻与经典补体途径的抑制相一致。
CAD是一种罕见、严重、慢性、自身免疫性溶血性贫血疾病,在这种疾病中,免疫系统中的补体系统错误地攻击人体健康红细胞并导致红细胞破裂(溶血)。CAD患者可能会经历慢性贫血、严重疲劳、急性溶血危象和其他潜在的并发症,包括血栓栓塞事件和早期死亡的风险升高。
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