2021年04月，在美国癌症研究协会（AACR）2021年会上公布了Ayvakit（泰吉华®，avapritinib，阿伐替尼）治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）的数据。

　　截至2020年6月23日的数据截止日期，32名主要接受起始剂量200mg每日一次的患者可评估其疗效。

　　总体而言，32例疗效可评估患者中，中位随访时间为10.4个月，ORR为75%（95%CI:57%，89%）、19%的患者实现CR/CRh。从治疗到病情缓解的中位时间为2个月、从治疗到实现CRh的中位时间5.6个月，中位随访10.4个月，所有缓解仍在继续。

　　此外，Ayvakit在多项临床活性评价指标方面显示出强大和持久的治疗益处。在新的患者报告结果（PRO）数据中，采用晚期系统性肥大细胞增多症症状评估量表来衡量，Ayvakit治疗40周后患者的总体症状评分在统计学上显著降低（p<0.001）。

　　与先前披露的数据一致，62例参与PATHFINDER试验的患者对Ayvakit的耐受性良好，大多数不良事件（AE）报告为1级或2级。最常见的不良事件（≥15%）为外周水肿、眶周水肿、血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、腹泻、恶心、呕吐和疲劳。3名患者（5%）因治疗相关的不良事件而停用Ayvakit，大多数患者（84%）截至数据截止日期仍在接受治疗。

　　在美国、欧盟、中国，avapritinib分别于2020年1月、2020年9月、2021年4月获得批准（商品名分别为：Ayvakit、Ayvakyt、泰吉华®），用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。

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