近日，Blueprint Medicines在美国癌症研究协会（AACR）2021年会上公布了靶向抗癌药Ayvakit（泰吉华®，avapritinib，阿伐替尼）治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）注册2期PATHFINDER临床试验的数据。

　　总体而言，32例疗效可评估患者中，中位随访时间为10.4个月，ORR为75%（95%CI:57%，89%）、19%的患者实现CR/CRh。从治疗到病情缓解的中位时间为2个月、从治疗到实现CRh的中位时间5.6个月，中位随访10.4个月，所有缓解仍在继续。这些数据显示，随着时间的推移，缓解在继续加深，其速度与EXPLORER试验一致。

　　此外，Ayvakit在多项临床活性评价指标方面显示出强大和持久的治疗益处。

　　与先前披露的数据一致，62例参与PATHFINDER试验的患者对Ayvakit的耐受性良好，大多数不良事件（AE）报告为1级或2级。最常见的不良事件（≥15%）为外周水肿、眶周水肿、血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、腹泻、恶心、呕吐和疲劳。3名患者（5%）因治疗相关的不良事件而停用Ayvakit，大多数患者（84%）截至数据截止日期仍在接受治疗。

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