近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Enspryng（satralizumab），作为单药疗法或联合免疫抑制疗法（IST），用于治疗抗水通道蛋白-4抗体（AQP4-IgG）阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）青少年（年龄≥12岁）和成人患者。

　　在中国，Enspryng已于2020年7月被纳入优先审评审批程序。

　　NMOSD是一种罕见的、终生的、使人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要损害视神经和脊髓，可导致失明、肌无力和瘫痪。大约70-80%的NMOSD患者存在AQP4-IgG，这些患者往往经历更严重的病程。

　　CHMP的积极审查意见，基于针对NMOSD开展的最大规模的关键临床试验项目之一的积极结果。来自2项随机对照III期研究（SakuraStar，SAkuraSky）的数据证实，在AQP4抗体阳性NMOSD患者中，Enspryng作为单药疗法以及与基线免疫抑制剂（IST，常用于管理与复发相关的NMOSD症状）联合治疗具有强健和持久的疗效及良好的安全性：与安慰剂相比，Enspryng显著降低了复发风险，疗效持续至96周。

　　——SAkuraStar研究：在NMOSD成人患者中开展，评估了Enspryng单药疗法与安慰剂的疗效和安全性。结果显示，在AQP4抗体阳性亚组中，治疗第48周时，Enspryng治疗组有83%的患者无复发、安慰剂组为55%；在治疗第96周时，Enspryng治疗组有77%的患者无复发，安慰剂组为41%。

　　——SAkuraSky研究：在NMOSD成人和青少年患者中开展，评估了Enspryng联合基线IST、安慰剂联合基线IST的疗效和安全性。结果显示，在AQP4抗体阳性亚组中，Enspryng+IST治疗组有92%的患者在第48周和第96周无复发，而安慰剂+IST治疗组在第48周和第96周分别有60%和53%的患者无复发。

　　在3期研究中，Enspryng具有良好的安全性和耐受性。在安全性人群中观察到的最常见的不良反应是：头痛、关节痛、白细胞计数下降、高脂血症和注射相关反应。

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