近日,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)建议有条件批准靶向抗癌药Koselugo(selumetinib),该药是一种新型口服激酶抑制剂,用于1型神经纤维瘤病(NF1)儿科患者治疗症状性、不可切除性丛状神经纤维瘤(PN)。
NF1是一种使人衰弱的神经系统遗传性疾病,全球发病率为每3000人中就有一例。在30-50%的NF1患者中,肿瘤发生在神经鞘上(丛状神经纤维瘤[PN1]),可引起临床问题,例如:毁容、气道功能障碍、视力障碍、膀胱/肠道功能障碍。
2020年4月,Koselugo获得美国FDA批准,用于年龄≥2岁的NF1儿科患者,治疗NF1相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)。
Koselugo是一种激酶抑制剂,意味着它可通过关键酶发挥作用,从而阻止肿瘤细胞的生长。
CHMP的积极审查意见,基于II期SPRINT Stratum 1试验的结果。
数据显示,Koselugo(口服,每日2次)单药治疗对患者具有显著的临床益处:可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和总体健康相关生活质量。该试验中,Koselugo治疗的客观缓解率(ORR)为66%,50例患者中有33例确认部分应答。ORR定义为肿瘤体积减少至少20%。
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