近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准Bylvay（odevixibat），用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。

　　Bylvay是一种强效、每日口服一次、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），有潜力成为第一个治疗这种罕见疾病的非手术疗法，将改变1、2、3型PFIC儿童的治疗模式。

　　CHMP对Bylvay的积极审查意见，基于2项临床研究（PEDFIC 1，PEDFIC 2）的数据，这是有史以来在PFIC方面开展的最大规模的全球3期临床试验。

　　PEDFIC-1是随机、双盲、安慰剂对照3期研究，结果达到了美国和欧盟监管要求的主要终点：与安慰剂相比，Bylvay显著改善了皮肤瘙痒（p=0.004）、显著降低了胆汁酸反应（SBA，p=0.003）、，耐受性良好，腹泻/频繁排便发生率非常低（治疗组9.5%，安慰剂组5.0%）。

　　PEDFIC-2是一项长期、开放标签3期扩展研究，数据重申了Bylvay的强劲疗效，显示：在治疗长达48周的患者中，SBA持续和持久地减少、瘙痒评估得到改善、肝脏和生长功能指标令人鼓舞。

　　在这2项研究中，Bylvay的耐受性良好，腹泻/频繁排便是最常见的治疗相关胃肠道不良事件。没有发生严重的治疗相关不良事件。

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