美国食品药品监督管理局（FDA）批准Lytgobi (futibatinib)治疗胆管癌

2022年9月30日，美国食品药品监督管理局加速批准futibatinib(Lytgobi，Taiho Oncology，Inc .)用于先前治疗过的、不可切除的、局部晚期或转移性肝内胆管癌的成人患者，这些患者含有成纤维细胞生长因子受体2 (FGFR2)基因融合或其他重排。
在TAS-120-101 (NCT02052778)中评估了疗效，这是一项多中心、开放标签、单组试验，招募了103名先前治疗过的、不可切除的、局部晚期或转移性肝内胆管癌患者，这些患者含有FGFR2基因融合或其他重排。使用下一代测序测试来确定FGFR2融合或其他重排的存在。患者每天口服一次20 mg的futibatinib，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。 据RECIST v1.1，主要疗效结果指标为独立审查委员会确定的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)。ORR为42% (95%可信区间[CI]: 32，52)；所有43名应答者均获得部分应答。中位危险比是9.7个月(95%可信区间:7.6，17.1)。
最常见的不良反应发生在20%或以上的患者中，包括指甲中毒、肌肉骨骼疼痛、便秘、腹泻、疲劳、口干、脱发、口腔炎、腹痛、皮肤干燥、关节痛、味觉障碍、干眼、恶心、食欲下降、尿路感染、掌跖红感觉异常综合征和呕吐。
推荐的futibatinib剂量为20 mg，每天口服一次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。