美国FDA批准tagraxofusp-erzs在2018年12月21日上市,tagraxofusp-erzs注射用于治疗成人和两岁以上儿童患者的母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤,是第一个用于治疗这种疾病的药物,也是第一个CD123靶向治疗方法。
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤是一种侵袭性血癌,其中骨髓(大骨内的海绵组织,血细胞在此产生)产生大量未成熟的白细胞,称为“浆细胞样树突状细胞”。这些细胞可能在骨髓中堆积,取代正常的血细胞。大多数患者在皮肤上出现不痒的受损区域,通常看起来像瘀伤或结节。这种疾病还可能导致脾脏或肝脏肿大以及循环血细胞数量减少。母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤是一种威胁生命的疾病,总存活率低。
在13名从未接受过BPDCN(母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤)治疗的患者中,7名患者(54%)在接受ELZONRIS治疗后没有出现疾病迹象(完全缓解或CR)或没有出现一些皮肤变化的疾病迹象,这些变化不表明存在活动性疾病(CRc)。在15名BPDCN恶化或耐药的患者中,2名患者在接受ELZONRIS治疗后没有出现疾病迹象(CR)或没有出现一些皮肤变化的疾病迹象,这些变化不表明存在活动性疾病(CRc)。
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