类风湿性关节炎(RA)是一种慢性疼痛和使人虚弱的自身免疫性疾病。尽管在过去的几十年中，RA患者的预后有了显著的改善，这主要是由于生物疾病缓解抗风湿药物(DMARDs)和最新的治疗策略的出现，但在相当大比例的患者中仍不能实现充分的疾病控制。由于RA是一种具有不同生物学亚群的综合征，具有新的作用机制的DMARDs可能代表了对当前医疗设备的有价值的补充。托法替尼是一种新的合成DMARD，其选择性抑制Janus激酶(JAK)，特别是JAK1和JAK3。

在已经建立关节炎的小鼠模型中，托法替尼通过抑制炎症介质的产生和抑制STAT1-关节组织中的依赖基因。这种疾病模型中的疗效与JAK1和JAK3信号通路的抑制相关，表明托法替尼可能通过非专属的途径发挥治疗作用JAK3的抑制。并且托法替尼作为是一种口服合成DMARD，呈线性药代动力学。主要由CYP3A4介导的代谢占药物总清除率的70%；剩下的30%通过肾脏排泄。
托法替尼单药治疗或与传统DMARDs联合治疗对目前DMARDs(包括TNF拮抗剂)疗效不佳的RA患者具有可接受的安全性。鉴于托法替尼的效益风险比尚未确定，在现实世界的人群中，托法替尼目前应仅用于特定患者。患者使用时应严格注意服用事项，因为据上市之后的数据显示，托法替尼可能会增加肺栓塞的风险。开药前，处方者应考虑肺栓塞的风险因素，包括年龄、肥胖、吸烟和制动。无论适应症或风险因素如何，服用该药物的患者应监测肺栓塞的体征和症状。患者如有海外购药需求，可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获取海外优秀医疗资源。