胃肠道间质瘤（GIST）是一种发生在胃上皮与肌肉中间组织中的较为罕见的消化系统肿瘤。在消化道的软组织肉瘤中，GIST发病率位列第一，可以发生在胃肠道的任何部位，其中以胃和小肠多发，结直肠次之。

　　由于GIST无特异性症状且容易被常规检测手段忽略，往往确诊时已属中晚期，手术无法根治，治疗难度大患者预后差。

　　2021年3月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物泰吉华®（阿伐替尼片）上市，用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。

　　在阿伐替尼获批上市之前，携带PDGFRA外显子18 D842V突变的患者对已有的靶向药物均不敏感，疗效不理想，这部分患者长期处于无药可治的困境。

　　阿伐替尼治疗PDGFRA外显子18突变不可切除或转移性胃肠道间质瘤的研究显示，泰吉华®在携带PDGFRA D842V 突变的中国GIST患者中初步显示出了显著的抗肿瘤活性，在300 mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRA D842V突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，总体缓解率（ORR）为62.5%，且泰吉华®总体耐受性良好，研究中报告的治疗相关不良事件大部分为 1 级或 2 级。

　　基于阿伐替尼的治疗优势，中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠间质瘤专家委员会组织编写的首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》已推荐该药用于一线治疗PDGFRA D842V 突变以及三线治疗失败后的GIST患者。

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