胃肠道间质瘤（GIST）是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。GIST起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。一直以来，PDGFRA外显子18突变的GIST患者缺乏治疗药物。

　　2021年04月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准胃肠道间质瘤（GIST）药物泰吉华®（avapritinib，阿伐替尼片），用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。

　　在美国和欧盟，avapritinib分别于2020年1月、2020年9月获得批准（商品名分别为：Ayvakit和Ayvakyt），用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。

　　泰吉华®在携带PDGFRA D842V 突变的中国GIST患者中初步显示出了显著的抗肿瘤活性，在300mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRA D842V突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，总体缓解率（ORR）为62.5%。泰吉华®总体耐受性良好，研究中报告的治疗相关不良事件大部分为1级或2级。

　　除了胃肠道间质瘤（GIST），阿伐替尼也被开发用于治疗系统性肥大细胞增多症（SM）。2020年12月，还向美国FDA提交了阿伐替尼的一份补充新药申请（sNDA），用于治疗晚期SM成人患者。此前，FDA已授予avapritinib 2个突破性药物资格（BTD）：

　　（1）治疗晚期SM，包括侵袭性SM（ASM）、伴有相关血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）等亚型；

　　（2）中度至重度惰性SM。

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