Retevmo于2020年5月获得美国FDA加速批准,用于治疗肿瘤在特定基因(转染期间重排基因,RET基因)存在基因改变(突变或融合)的3种类型肿瘤患者:非小细胞肺癌(NSCLC)、甲状腺髓样癌(MTC)、其他类型的甲状腺癌。在欧盟,selpercatinib于2021年2月获得批准,以商品名Retsevmo销售。
2021年04月,在美国癌症研究协会(AACR)2021年会上首次公布了Retevmo(selpercatinib)临床研究数据,显示Retevmo在肺癌和甲状腺癌以外的广泛RET融合阳性晚期实体瘤(包括多药难治性胃肠道[GI]恶性肿瘤)中具有令人鼓舞的抗肿瘤活性和安全性。
共有32例患有12种独特RET融合阳性晚期癌症类型的成年患者被纳入研究,治疗的癌症类型包括胰腺癌、结肠癌、乳腺癌、涎腺癌、肉瘤、类癌、直肠神经内分泌癌、小肠癌、黄色肉芽肿、卵巢癌、肺癌肉瘤和不明原发癌。在32例患者中,62.5%的患者患有胃肠道肿瘤(定义为胰腺[n=9]、结肠[n=9]、小肠[n=1]、直肠神经内分泌[n=1])。在所有32例患者中,在9种独特的癌症类型中均观察到治疗缓解,确认的客观缓解率(ORR)为47%;中位随访13个月,中位缓解持续时间(DOR)尚未达到,15例病情缓解的患者中,有11例继续维持缓解。
任何级别(≥20%)最常见的治疗期间出现的不良事件(TEAE)包括天冬氨酸转氨酶(AST)/丙氨酸转氨酶(ALT)升高、口干、高血压、腹泻、疲劳、恶心和腹痛。该队列中没有患者因治疗相关的不良事件而停止治疗。
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