甲状腺乳头状癌竟然也能用威罗菲尼治？经过科学家们研究发现，在多种癌症的患者中，都存在着BRAF突变阳性，而2011年美国FDA批准上市的威罗菲尼是一种BRAF激酶抑制剂，这就为科学家们打开了抗癌的新思路。在甲状腺乳头状癌患者中约有一半患者存在着BRAF突变阳性，于是科学家们对威罗菲尼治疗此类患者的有效性进行了研究，跟海得康进口药品网小编来一探究竟。

威罗菲尼（Vemurafenib）已获批用于BRAF阳性黑色素瘤的治疗，在一项1期临床试验中，威罗菲尼在3例BRAFV600E阳性甲状腺乳头状癌患者中显示出临床获益。

随后研究者进行了一项开放标签、非随机2期临床试验，患者年龄≥18岁、放射性碘难治、病理证实甲状腺乳头状癌转移或复发、BRAFV600E阳性。参试患者从未用过靶向VEGFR的多种激酶抑制剂治疗（队列1）或者既往用过一种VEGFR多种激酶抑制剂治疗（队列2）。患者口服威罗菲尼960mg每天两次。

主要终点为研究者评估的队列1中的最佳总缓解率（2次评估相隔4周或更长时间证实）。至少中位随访15个月，在安全性、意向治疗性、按方案执行患者群中按计划进行分析。

研究入组了51名患者，26名在队列1，25名在队列2。队列1的中位随访时间18.8个月（IQR14.2–26.0）、队列2为12.0个月（6.7–20.3）。在队列1中26名患者有10名部分缓解（最佳总缓解率为38.5%，95%CI20.2-59.4）。

队列1中有17名（65%）出现3、4级不良反应、队列2中有17名（68%）出现，最常见的3、4级不良反应为皮肤鳞状细胞癌（队列1中有7名[27%]、队列2有5名[20%]）、淋巴细胞减少症（每个队列各有2名[8%]）和γ-谷氨酰基转移酶升高（队列1有1名[4%]、队列2有3名[12%]）。

根据2期临床试验结果，我们不难看出威罗菲尼对于BRAF突变阳性甲状腺乳头状癌患者显示出了较好的抗肿瘤活性，不过目前威罗菲尼被批准的适应症只有黑色素瘤，所以BRAF突变阳性甲状腺乳头状癌患者究竟能不能使用威罗菲尼进行治疗，还需要听从医生的建议，不过我们也不可否认威罗菲尼确实为这类患者提供了不错的治疗方案。

威罗菲尼：黑色素瘤的病因