FDA批准威罗菲尼新适应症——罕见血癌Erdheim-Chester病。威罗菲尼首次被批准上市是在2011年，用于BRAF突变型晚期黑色素瘤患者的治疗，成为这类患者为数不多的选择之一。在最近的研究中，研究者们又发现威罗菲尼也可用于罕见血癌Erdheim-Chester病的治疗，于是2017年美国FDA批准了威罗菲尼的这一适应症。快来了解一下海得康进口药品网小编为大家整理的资讯吧。

2017年 11月7日，罗氏药物Zelboraf（vemurafenib）增加了适应症，获美国FDA批准用于治疗罕见血癌Erdheim-Chester病（ECD）的成人患者，这是首个FDA批准的针对ECD的疗法。

ECD是一种非常罕见的细胞来源不明的非朗格罕组织细胞增多症。病好发于中老年人，平均发病年龄在54岁（21-77岁），无性别差异。据估计，ECD影响了全世界600至700名患者，约有54%的ECD患者具有BRAF V600突变。ECD患者的预期寿命非常有限，这一群体急需新的疗法来缓解疾病。

威罗菲尼是一款口服的小分子激酶抑制剂，能通过阻断某些促进细胞生长的酶的作用，来抑制癌细胞的生长。这款药物在2011年就获得FDA批准，用于治疗携带BRAF V600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。由于它针对的是BRAF V600E突变，所以研究人员相信它有望用于ECD的治疗。针对这一适应症，FDA曾授予威罗菲尼优先评审资格、突破性疗法认定，以及孤儿药资格。

威罗菲尼此次获批是基于它在一项Ⅱ期研究VE-BASKET中展现的疗效。该试验共包含22例具有BRAF-V600突变阳性的ECD患者，研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患者比例（总体缓解率，ORR）。结果显示，经威罗菲尼治疗的患者的ORR达到54.5%，其中11名患者（50%）获得部分缓解，1名患者（4.5%）获得完全缓解。使用威罗菲尼的ECD患者常见的副作用包括关节痛、斑丘疹、脱发、疲劳等。

威罗菲尼这一适应症的批准对ECD患者来说意义非凡，这类患者将拥有首个经FDA批准的治疗选择，这将是ECD治疗史上的重大突破，威罗菲尼治疗ECD患者疗效显著也使其成为了ECD患者的择优之选。

威罗菲尼显著延长晚期黑色素瘤患者