2021年05月，欧盟委员会（EC）批准Venclyxto（venetoclax）联合低甲基化剂（阿扎胞苷或地西他滨），用于治疗新诊断的、没有资格接受强化化疗的急性髓性白血病（AML）成人患者。

　　在美国，venetoclax（商品名：Venclexta）于2020年10月获得FDA批准，联合低甲基化剂（阿扎胞苷[azacitidine，AZA]或地西他滨[decitabine，DAC]）或低剂量阿糖胞苷（LDAC），一线治疗新诊断的2类AML成人患者，具体为：

　　（1）年龄≥75岁的老年急性髓性白血病患者；

　　（2）因合并症而排除使用强化诱导化疗的急性髓性白血病成人患者。

　　2021年1月，全球首个BCL-2抑制剂唯可来（维奈克拉片）在中国正式获批上市，为我国急性髓系白血病（AML）患者带来了一线治疗全新选择。

　　研究在新诊断的、没有资格接受强化化疗的急性髓性白血病成人患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示：

　　（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS：14.7个月 vs 9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。

　　（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4% vs 28.3%，p＜0.001）。

　　（3）该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：venetoclax+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。

　　（4）安全性方面，该研究中，venetoclax联合阿扎胞苷的安全性与2种药物的已知副作用一致，不良事件（AE）与老年AML人群的预期一致；2个治疗组在生活质量方面没有差异。venetoclax联合阿扎胞苷组、安慰剂联合阿扎胞苷组最常报告的严重不良事件是发热性中性粒细胞减少（30%和10%）、肺炎（17%和22%）、败血症（6%和8%）和出血（9%和6%）。

　　另一项研究评估了venetoclax联合阿扎胞苷或地西他滨治疗新诊断的急性髓性白血病患者的疗效。结果显示：

　　——venetoclax联合阿扎胞苷治疗的患者：CR率为44%、CR+CRi率为71%；从启动治疗至达到首次CR或CRi的中位时间为1.2个月（范围：0.7个月-7.7个月）；在达到CR或CRi的患者中，中位缓解持续时间（DOR）为21.9个月；最常报告的严重不良事件是发热性中性粒细胞减少（31%）和肺炎（26%）。

　　——venetoclax联合地西他滨治疗的患者：CR率为55%、CR+CRi率为74%；从启动治疗至达到首次CR或CRi的中位时间为1.9个月（范围：0.9个月-5.4个月）；在达到CR或CRi的患者中，中位缓解持续时间（DOR）为15个月；最常报告的严重不良事件是发热性中性粒细胞减少（42%）、肺炎（29%）、菌血症（16%）和败血症（6%）。

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