血小板负责机体止血过程的启动，当血小板减少时，机体将存在出血风险，甚至发生重要脏器出血而危及生命。那么，当患者被诊断为ITP时，是否需要担心严重的出血呢？是否需要赶紧治疗让血小板恢复正常呢？

　　美国血液学会（American Society of Hematology）在明智选择（Choosing Wisely）的清单中对于ITP有一项建议：“Don't treat patients with immune thrombocytopenia (ITP) in the absence of bleeding or a very low platelet count”。意思是“不建议没有出血或血小板计数并不是非常低的ITP患者进行治疗”。

　　并非所有的ITP患者都需要治疗。2020版指南强调，ITP治疗应遵循个体化原则，鼓励患者参与治疗决策，兼顾患者意愿，在治疗毒副作用最小化基础上提升血小板至安全水平，减少出血事件，关注患者健康相关生活质量（HRQoL）。

　　根据循证证据的等级不同，ITP的治疗措施可分为一线二线三线治疗。ITP诊断与治疗涉及到很多环节，疾病治疗周期较长。患者应严格按照医生指导配合治疗。

　　一线治疗

　　（1）糖皮质激素：包括大剂量地塞米松40mg/d×4d，以及泼尼松1mg/kg/d，最大剂量为80mg/d。激素的使用疗程应尽量短，在起效后应尽快减量，6-8周内停用，减停后不能维持疗效患者考虑二线治疗。如需维持治疗，泼尼松的安全剂量不宜超过5mg/d。2周内泼尼松治疗无效患者应尽快减停。大剂量地塞米松治疗7日内反应率明显高于泼尼松，但持续反应率、严重出血改善无明显差异（lb级证据）。

　　需要注意的是，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素。在应用大剂量地塞米松的同时，指南建议给予抗病毒药物，预防疱疹、乙肝等病毒再激活（C级推荐，IV级证据）。

　　（2）IVIg：IVIg主要用于紧急治疗、糖皮质激素不耐受或有禁忌证的患者，以及妊娠或分娩前。推荐400mg/kg/d×5d或1g/kg/d×1-2d。有条件者可行血小板糖蛋白特异性自身抗体检测，有助于IVIg的疗效预判。

　　二线治疗

　　（1）促血小板生成药物：包括rhTPO、艾曲泊帕、阿伐曲波帕等。此类药物约1-2周起效，有效率可达60%以上，停药后多不能维持疗效，需进行个体化维持治疗。2020版指南更新指出，不同TPO受体激动剂之间基本没有交叉耐药，对于一种促血小板生成药物无效或不耐受患者，更换其他促血小板生成药物或采用序贯疗法可能使患者获益（Ⅲ级证据）。

　　（2）利妥昔单抗（Ⅱa类证据，B级推荐）原则上禁用于活动性乙型肝炎患者。

　　（3）rhTPO联合利妥昔单抗：可明显缩短起效时间，中位起效时间为7天，6个月持续反应率为67.2%（A级推荐，Ib级证据）。

　　（4）脾切除术：2020版指南将脾切除术的地位降低，推荐脾切除在ITP确诊12-24个月后进行（C级推荐）。脾切除术前须对ITP的诊断进行重新评估，建议行单克隆抗体俘获血小板抗原技术（MAIPA）和TPO水平检测。并且推荐对术后血小板计数上升过高、过快者进行血栓风险评估，对中高危患者给予血栓预防治疗（C级推荐）。

　　三线治疗

　　目前，有设计良好的前瞻性多中心临床试验支持的三线治疗方案包括：①全反式维甲酸（ATRA）联合达那唑：ATRA 20mg/d（分2次口服），达那唑 400mg/d（分2次口服），二者联合应用16周。②地西他滨：3.5mg/m2/d×3d 静脉滴注，间隔3周后再次给药，共3-6个周期，治疗3个周期无效患者应停用。

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