FDA已受理口Evrysdi（艾满欣，risdiplam，利司扑兰口服溶液用散）的补充新药申请（sNDA），用于治疗2月龄以下、患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的症状前婴儿。
在WMS 2021年虚拟大会上已经公布了RAINBOWFISH研究的初步中期数据。
Evrysdi是一种全身分布的口服药物，旨在提高中枢神经系统 （CNS） 和全身的 SMN 蛋白水平。它旨在帮助 SMN2 基因产生更多功能性 SMN 蛋白，从而更好地支持运动神经元和肌肉功能。
利司扑兰（艾满欣）2021年6月在中国获批上市，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。可在家服药，
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