软骨发育不全（achondroplasia）是一种遗传性疾病，由称为成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3） 的基因突变引起。这种突变影响了身体几乎所有骨骼的生长，包括头骨、脊柱、手臂和腿，导致身材非常矮小，具有特征性的外观。
在ENDO 2022上公布了Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）治疗软骨发育不全症一项试验数据。评估Voxzogo治疗0-5岁以下婴儿及儿童的效果和不良反应？
结果显示，治疗第52周时，与安慰剂组相比，身高Z评分增加了0.30 SD，年化生长速度（AGV）增加了0.92厘米/年。身高Z评分的改善与之前在5岁以上儿童治疗一年后观察到的改善一致。在随机化人群（不包括前哨受试者）和个体年龄亚组中，观察到身高Z评分增加的趋势。Voxzogo对上半身-下半身比例没有显著影响，在52周内，上半身-下半身比例变化了-0.06。
研究中最常见的不良反应是轻度和自限性注射部位反应。
Voxzogo 中的活性物质vosoritide 通过与称为 B 型利钠肽受体 （NPR-B） 的受体（靶标）结合而起作用，从而降低FGFR3的活性。这会刺激骨骼的生长，从而改善疾病的症状。
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