血友病A是一种出血性疾病。A型血友病患者产生的因子VIII太少或蛋白质无效。严重病例的常规治疗通常是通过定期静脉输注重组或血浆浓缩因子 VIII。
欧洲建议授予Roctavian（valrox，BMN270）CAM用于治疗重度A型血友病成人患者。具体为：无因子VIII抑制剂史且未检测到腺相关病毒血清型5（AAV5）抗体的重度A型血友病成人患者。
一项最新研究结果，对6e13vg/kg剂量组随访了6年、4e13vg/kg剂量组随访了5年。valrox均显示出具有持续的止血效果。
所有患者均未使用预防性因子VIII治疗，2种剂量研究结果表明：
6e13vg/kg剂量组：平均累积年化出血率（ABR）仍然低于1，并大大低于基线水平；与基线相比，第6年的ABR为0.7，6年内平均累积ABR减少95％，因子VIII使用减少96％。
4e13vg/kg剂量组：在数据截止前6个月，一名患者暂时恢复预防性因子VIII治疗了一个月，之后在最后一次随访中无出血。与基线相比，4e13vg/kg剂量组第5年的平均ABR为0.7，5年内平均累积ABR减少91％，因子VIII使用减少93％。
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