艾乐多卡基因疗法（Eladocagene exuparvovec）副作用详解：安全用药必知【海得康海外医疗】

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艾乐多卡基因疗法（Eladocagene exuparvovec）副作用详解：安全用药必知
时间：2025-03-10 作者：海得康医学部那鑫 浏览次数( )

艾乐多卡基因疗法（Eladocagene exuparvovec，商品名：ELAD）是一种创新的基因治疗方法，专门用于治疗X连锁溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）。该疗法通过向患者体内输送正常的LAL基因，帮助恢复体内缺乏的溶酶体酸性脂肪酶，从而减缓脂质积聚，改善肝脏和其他器官的功能，显著提高患者的生活质量。然而，作为一种基因疗法，艾乐多卡可能会引发一些副作用，患者在使用前应充分了解这些可能的风险。
艾乐多卡基因疗法使用腺病毒载体将正常LAL基因导入患者体内。由于腺病毒载体本身可能被免疫系统识别为外来物质，因此在治疗过程中，部分患者可能会出现免疫反应。常见的免疫相关反应包括发热、头痛、寒战和全身不适等。这些反应通常是暂时性的，且在几天内自行缓解。
肝脏是艾乐多卡治疗的主要靶器官，部分患者在治疗后可能会出现轻微的肝功能异常，如肝酶升高。这通常表明肝脏对治疗有一定反应，虽然大多数患者的肝功能异常是暂时的，并在治疗后不久恢复正常，但也需要在治疗过程中进行定期监测，以确保肝脏的健康。

过敏反应是任何药物治疗中都有可能发生的副作用，艾乐多卡基因疗法也不例外。少数患者可能会出现皮疹、瘙痒、呼吸急促或胸闷等过敏症状。若患者在治疗过程中出现严重过敏反应，应立即停药并寻求医疗帮助。
尽管艾乐多卡基因疗法在大多数临床试验中表现出良好的安全性，但仍有少数患者可能会经历更为严重的副作用。
艾乐多卡采用的腺病毒载体可能会引发感染，尤其是在免疫系统较弱的患者中。虽然这种情况较为罕见，但若出现持续发热、疲劳或局部感染等症状，需及时就医。
艾乐多卡基因疗法可能引发免疫系统的长期激活，尤其是对腺病毒载体的免疫反应。一些患者可能会出现持续的免疫相关问题，导致治疗效果不稳定或新的健康问题。因此，治疗过程中需要密切监测免疫功能。
尽管大多数肝脏不适是暂时性的，但少数患者可能会经历严重的肝脏损伤，如肝衰竭。对于有肝病史或肝功能异常的患者，治疗时需特别谨慎，并做好肝功能监测。
参考资料：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/upstaza-epar-product-information_en.pdf

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