截至2019年1月31日，共185名患者被随机分组接受口服Tibsovo或安慰剂治疗。主要终点是由独立的放射学审查评估的无进展生存期，次要终点包括研究者评估的无进展生存期、安全性和耐受性、总缓解率、总生存率、反应持续时间、药代动力学/药效学、生活质量评估等。结果表明，携带IDH1基因突变的胆管癌患者经化疗后采用Tibosovo治疗，无进展生存期相比安慰剂组有显著改善。安全性与过去已发表数据保持一致。

　　Tibsovo是一款“first-in-class”口服IDH1抑制剂。它已于2018年7月获得FDA批准，治疗携带IDH1基因突变的复发/难治性AML成人患者。近日，美国FDA批准Agios Pharmaceuticals公司开发的IDH1抑制剂Tibsovo扩展适应症范围，用于一线治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变的急性骨髓性白血病（AML）患者。这些患者超过75岁或者由于其它合并症不能接受强力诱导化疗。

 试验结果表明，接受Tibsovo治疗的患者中，有28.6%患者的病情已经达到完全缓解（CR），有14.3%患者的病情达到完全缓解加部分血液学改善（CRh）。如有问题请咨询海得康海外就医机构。