2021年08月，美国FDA批准Tibsovo（ivosidenib）一个新的适应症：用于治疗先前已接受过治疗、异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的局部晚期或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma，CCA）成人患者。对于胆管癌晚期患者，可用的化疗方案非常有限。

　　用药方面，Tibsovo的推荐剂量为500mg，每日一次，可与或不与食物同服，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　FDA还批准了Oncomine Dx Target Test作为Tibsovo的伴随诊断产品。用于识别出存在IDH1突变的胆管癌患者。

　　Tibsovo是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。

　　2018年7月，Tibsovo获美国FDA批准，用于IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。

　　此次研究，针对先前治疗过的IDH1突变胆管癌患者，入组的这些患者先前在接受过1种或2种系统疗法后出现疾病进展。研究中，患者以2:1的比例随机分配，接受Tibsovo（500mg，每日一次）或安慰剂治疗。安慰剂组患者在记录到影像学进展时允许交叉使用Tibsovo治疗。截至2020年5月31日，共有187名患者被随机分组，其中126名患者在Tibsovo组，61名患者在安慰剂组。43例随机接受安慰剂治疗的患者（70.5%）在影像学疾病进展和揭盲后交叉使用开放标签Tibsovo治疗。

　　结果显示：与安慰剂组，Tibsovo组在无进展生存期（PFS）方面有统计学意义的显著改善（中位PFS：2.7个月  vs 1.4个月；HR=0.37；95%CI:0.25-0.54；p＜0.0001）。Tibsovo治疗组在6个月和12个月时估计的无进展生存率分别为32%和22%，而安慰剂组没有患者在6个月后疾病没有进展或死亡。

　　今年1月公布的最终分析显示：Tibsovo治疗组患者中位OS为10.3个月，安慰剂组患者中位OS为7.5个月（HR=0.79；95%CI:0.56-1.12；单侧p=0.093）。临床方案规定，接受安慰剂治疗的患者在疾病进展时可以转向Tibsovo治疗，事实上，在安慰剂组中有高比例的患者（70.5%）转向了Tibsovo治疗。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。