Cabometyx的活性药物成分为cabozantinib，这是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，通过靶向抑制MET、VEGFR2 及RET信号通路而发挥抗肿瘤作用，能够杀死肿瘤细胞，减少转移并抑制血管生成。在美国和欧盟，Cabometyx被批准用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者，以及既往接受过索拉非尼（sorafenib）治疗的肝细胞癌（HCC）患者。

　　近日，Exelixis公司公布了评估靶向抗癌药Cabometyx（cabozantinib，卡博替尼）治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者关键3期临床试验COSMIC-311的顶线结果。

　　这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，在先前接受过2种血管内皮生长因子受体（VEGFR）靶向疗法治疗后病情进展的患者中开展。该研究旨在全球150个地点招募大约300例患者。研究中，这项患者按2:1的比例随机分组，接受每天一次口服Cabometyx 60毫克或安慰剂。

　　数据显示，研究达到了主要终点：与安慰剂组相比，Cabometyx组无进展生存期（PFS）显著延长。在此次计划的中期分析中，与安慰剂相比，Cabometyx将疾病进展或死亡风险降低了78%（HR=0.22；96%CI:0.13-0.36；p＜0.0001）。该研究中的安全性与之前观察到的Cabometyx安全性一致。