艾伏尼布片对髓系白血病的效果显著,特别是对于携带IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者。作为中国首个获批的IDH1抑制剂,艾伏尼布片通过阻断IDH1突变体酶的活性,促进白血病细胞的分化,从而发挥抗肿瘤效应。
在针对携带IDH1突变的复发或难治性AML患者的临床试验中,艾伏尼布片显示出了良好的疗效。例如,在某项研究中,30例可评估患者的完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解率达到了36.7%。
研究数据显示,艾伏尼布治疗的患者在达到完全缓解后,12个月的持续缓解率高达90.9%,这表明该药物能够为患者带来持久的治疗效果。艾伏尼布不仅用于复发难治患者,还作为一线疗法取得了重大进展。例如,全球III期研究AGILE的数据显示,艾伏尼布联合阿扎胞苷疗法有望为先前未经治疗的IDH1突变AML患者带来新的治疗选择。