艾伏尼布(商品名拓舒沃),是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的强效口服靶向抑制剂。这种药物最初由美国Agios Pharmaceuticals公司开发,并经过一系列临床试验和审批流程,最终在中国和美国等多个国家获得上市许可。艾伏尼布的主要应用领域是肿瘤治疗,特别是针对携带IDH1易感突变的特定类型癌症。具体来说,艾伏尼布主要用于治疗成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。这些患者通常对传统化疗方案反应不佳或疾病复发,艾伏尼布通过靶向抑制IDH1突变,恢复细胞正常的分化和凋亡功能,从而抑制癌细胞的增殖和侵袭。此外,艾伏尼布还获美国FDA批准用于治疗新诊断的特定IDH1突变AML患者。同时,它也被批准用于治疗既往接受过治疗的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者,成为全球首个获批用于IDH1突变胆管癌的靶向药物。